BIOLOGÍA EN EXPLOSIÓN, MEDICINA EN PROGRESIÓN (1)

En unos pocos días de este mes de Julio han trascendido a la opinión pública varios importantes hallazgos en el campo de las ciencias de la vida. Algunos parecen bastante relacionados entre sí, y podrían tener importantes aplicaciones médicas en un futuro que la prudencia obliga a no ver demasiado próximo. Otra, en cambio, parece caer de lleno en el campo de lo que suele denominarse “ciencia básica”, aunque la historia de la ciencia ha mostrado una y otra vez que esa dicotomía básico – aplicado no tiene mucho sentido cuando se trata de evaluar la importancia de un logro científico. Veamos muy sucintamente estos avances.



1.- El hígado de repuesto. En realidad, estamos aún lejos de conseguirlo, pero esta posibilidad ya no es algo descabellado, a juzgar por los resultados del trabajo de un equipo de la universidad de Yokohama (Japón) publicado en Nature este mes. Tomando células madre adultas de la piel de una persona, las desdiferencian con una relativamente simple modificación génica. El resultado es su transformación en células muy similares a las de nuestros embriones tempranos, capaces ahora de diferenciarse en casi cualquier tipo de célula adulta. El equipo de Yokohama las ha diferenciado en células de hígado, y a continuación las ha hecho “crecer y multiplicarse” en una placa en el laboratorio, hasta dar lugar a pequeñas yemas hepáticas de 20 – 30 gramos de masa y, lo más asombroso, con vasos sanguíneos. Aunque la llegada del “hígado de repuesto” parece aún lejana, una aplicación mucho más próxima sería su uso para ensayar en ellas nuevos medicamentos, lo que acortaría considerablemente el tiempo que lleva la puesta a punto de un nuevo fármaco.
2.- Curación de algunas enfermedades hereditarias mediante terapia génica y uso del VIH como vector. Se trata de – hasta el momento – los resultados más positivos obtenidos en este campo, y han sido reportados por un equipo biomédico del Instituto san Raffaele Telethon, de Milán (Italia).Los ensayos se han realizado sobre tres niños que padecían leucodistrofia metacromática (mutación deletérea en el gen ARSA) y otros tres con síndrome de Wiskott-Aldrich (mutación en el gen WAS), y el resultado ha sido una mejora muy significativa en los síntomas de estas enfermedades.
En ambos casos, la anomalía genética se traduce en patologías de la médula ósea. Ello ha llevado a los investigadores a tomar células madre hematopoyéticas (las que, en la médula ósea, originan todos los tipos de células de la sangre) e introducir en ellas la forma correcta de los genes alterados. Conseguir introducir el gen, y que éste funcione correctamente dentro del genoma de estas células, es quizá el paso más problemático en todo proceso de terapia génica. Normalmente se utilizan virus, puesto que disponen de toda la maquinaria química necesaria para entrar en células humanas e insertar sus propios genes entre los de la célula parasitada. Sin embargo, esta técnica encierra un grave peligro: poner en marcha los mecanismos genéticos que convierten una célula normal en cancerosa. Algunos casos de leucemia en “niños burbuja” sometidos a terapia génica hace varios años, han mostrado que este riesgo es muy real, obligando a ser extremadamente cautos en estas investigaciones.
La novedad de la investigación a que nos referimos – y que les ha llevado al éxito – radica en el uso de un virus VIH (sí, el del SIDA) modificado para hacerlo inocuo, como transportador (vector, en la jerga biológica) del gen humano correcto hacia las células madre de la sangre. Parece ser que las mismas propiedades que hacen que este virus actúe lentamente entre la maquinaria bioquímica de la célula infectada, ayudan a que inserte el gen ARSA o WAS correcto sin despertar a los temidos oncogenes que podrían desencadenar la transformación en célula tumoral. Esta vez, las perspectivas, a tenor de los resultados obtenidos en estos seis niños, son muy prometedoras.